Régulièrement, les cliniciens attentifs aux progrès thérapeutiques s’étonnent que tel nouveau médicament, dûment pourvu d’une AMM, ne soit pas remboursé par l’Assurance maladie. La raison d’une telle disparité, qui peut
sembler irrationnelle ou choquante mais qui n’est en réalité ni l’une ni l’autre, vaut d’être expliquée.
L’AMM est, comme son nom l’indique, une autorisation de mise sur le marché. Au terme d’un processus de recherche puis de développement – qui dure 10, voire 15 ans et coûte près de 1 milliard d’euros –, l’industriel dépose un dossier de demande d’AMM contenant l’ensemble des tests précliniques et des essais cliniques, qui rendent compte de l’efficacité et de la sécurité du médicament, permettant ainsi d’évaluer le rapport bénéfice-risque. Le dossier de demande comporte également tous les éléments liés à la qualité du produit, tels que l’origine et la nature des matières premières, les procédés de synthèse et de fabrication mis en œuvre, les taux d’impuretés tolérés, les conditions de stérilité, la stabilité du produit fini ou encore la sécurité virale pour les produits biologiques. Le dossier comporte enfin des documents relatifs au développement industriel, au conditionnement ainsi qu’aux procédures de contrôle mises en place à tous les stades de la production.
Il faut savoir que le dossier est aujourd’hui rédigé dans un format standardisé
dit CTD (Common Technical Document) utilisé en Europe, aux États-Unis, au Japon et au Maroc. Il comporte plusieurs milliers de pages. Lorsque le médicament est innovant, ou qu’il est destiné à traiter des patients dans plusieurs États membres de l’Union européenne, le laboratoire dépose une demande auprès de l’Agence européenne des médicaments. Cette agence, longtemps basée à Londres, est dorénavant implantée à Amsterdam.
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Auteurs : Pr Jean-Jacques Zambrowski
